ABD sağlık düzenleyicileri Salı günü, kan pıhtılaşma bozukluğu için tek seferlik 3,5 milyon dolarlık bir tedavi olan Hemofili için ilk gen terapisini onayladı. ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), öncelikle erkekleri etkileyen genetik bozukluğun daha az yaygın formu olan Hemofili B‘li yetişkinler için bir İntravenöz tedavi olan Hemgenix‘i onayladı. Şu anda hastalar kanın pıhtılaşmasına yardımcı olan ve kanamayı önleyen bir proteini sık ve pahalı bir şekilde IV (damar yoluyla) olarak almakta.
2 milyon dolarlık SMA ilacını geride bıraktı
Merkezi Pennsylvania‘da bulunan ilaç üreticisi CSL Behring, FDA onayından kısa bir süre sonra 3,5 milyon dolarlık fiyat etiketini açıklayarak, ilacının sonuçta sağlık bakım maliyetlerini azaltacağını çünkü hastaların daha az kanama vakası yaşayacağını ve daha az pıhtılaşma tedavisine ihtiyaç duyacağını söyledi.
Ulusal Tıp Kütüphanesi tarafından aktarılan bir araştırmaya göre, bu fiyat Hemgenix’i dünyanın en pahalı ilacı yapıyor ve Novartis’in Spinal Müsküler Atrofi (SMA) için uyguladığı, doz başına yaklaşık 2 milyon dolara mal olan ve aynı zamanda tek dozluk bir ilaç olan Zolgensma gen terapisini de geride bırakıyor. İlacın ödemesini devlet ve sigortalar yapacak
ABD’deki çoğu ilaçta olduğu gibi, yeni tedavinin maliyetinin çoğu, özel planlar ve devlet programları da dahil olmak üzere hastalar tarafından değil, sigortacılar tarafından ödenecek.
Onlarca yıl süren araştırmalardan sonra gen tedavileri, insanların genetik kodunda gömülü olan mutasyonları değiştirebilen veya düzeltebilen ilaçlarla kanserlerin ve nadir kalıtsal hastalıkların tedavisini yeniden şekillendirmeye başladı. Hemgenix, hemofili için bu türden ilk tedavi ve diğer birkaç ilaç üreticisi de hastalığın daha yaygın formu olan Hemofili A için gen tedavileri üzerinde çalışmakta.